Sắt là yếu tố cần thiết cho sự tạo myelin và chức năng dẫn truyền thần kinh nên đóng vai trò quan trọng trong sự phát triển của hệ thần kinh trung ương. Do đó, thiếu máu thiếu sắt ở trẻ nhỏ thường liên quan đến sự kém phát triển của hệ thần kinh.

  Trẻ sinh nhẹ cân (2000 – 2500g) thường có nguy cơ bị thiếu sắt với tỉ lệ 3% đến 5% ở các nước có thu nhập cao và hơn 15% ở các nước thu nhập thấp. Bổ sung sắt cho những trẻ có nguy cơ mắc bệnh thiếu máu thiếu sắt làm giảm tỉ lệ thiếu máu và có thể cải thiện sự phát triển về nhận thức của trẻ. Tuy nhiên, một số nghiên cứu cho thấy bổ sung sắt cho những trẻ đủ sắt có thể gây những phản ứng có hại như: tăng nguy cơ nhiễm trùng, thậm chí còn làm suy giảm nhận thức và sự phát triển của trẻ. Một nghiên cứu đăng trên PEDIATRICS (Vol. 126 No. 4 October 2010) cho thấy hiệu quả của việc bổ sung sắt ở những trẻ sinh nhẹ cân.

Nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng tiến hành trên 285 trẻ sinh nhẹ cân, khỏe mạnh từ tháng 03/2004 đến tháng 06/2007 tại 2 trung tâm y khoa ở Thụy Điển. Tiêu chuẩn lựa chọn: trẻ sinh ra có cân nặng từ 2000 đến 2500g, không mắc bệnh mãn tính, không có truyền máu và không được bổ sung sắt trước đó. Tiêu chuẩn loại trừ: trẻ bị thiếu máu (nồng độ hemoglobin < 90 g/L) ở 6 tuần tuổi hoặc có các rối loạn huyết học khác.

Trẻ được ngẫu nhiên cho dùng bổ sung sắt với các liều: 0 (giả dược), 1, hoặc 2 mg/kg/ngày trong khoảng thời gian từ 6 tuần tuổi đến 6 tháng tuổi. Phân tích nồng độ hemoglobin, ferritin, độ bão hòa transferrin, thể tích trung bình của hồng cầu, nồng độ thụ thể transferrin. Theo dõi sự phát triển và tình trạng bệnh của trẻ.

Kết quả cho thấy bổ sung sắt cho hiệu quả đáng kể và phụ thuộc liều dùng trên hemoglobin và tất cả các chỉ số thể hiện tình trạng sắt. Tỉ lệ thiếu sắt ở 6 tháng tuổi của nhóm giả dược là 36% , nhóm dùng liều 1 mg/kg/ngày là 8,2%, nhóm dùng 2 mg/kg/ngày là 3,8% (P<0,001). Tỉ lệ mắc bệnh thiếu máu thiếu sắt lần lượt tương ứng với 9,9%; 2,7% và 0% (P=0,004). Trong số các trẻ chỉ bú sữa mẹ ở sáu tuần tuổi thì tỉ lệ mắc bệnh thiếu máu thiếu sắt là 18% ở nhóm không bổ sung sắt. Không có sự khác biệt có ý nghĩa giữa các nhóm về sự phát triển và tình trạng bệnh tật của trẻ.

Các trẻ sinh nhẹ cân có nguy cơ thiếu sắt và mắc bệnh thiếu máu thiếu sắt tương đối cao, đặc biệt là các trẻ bú sữa mẹ. Bổ sung sắt liều 2 mg/kg/ngày từ 6 tuần đến 6 tháng tuổi làm giảm có hiệu quả nguy cơ này và không gây những phản ứng có hại ngắn hạn trên sự phát triển và tình trạng bệnh của trẻ.