Viêm màng mạch nho là một nguyên nhân gây bệnh về mắt đáng kể ở trẻ em. Tương tự như người trưởng thành, biến chứng của viêm màng mạch nho ở trẻ em có thể bao gồm bệnh giác mạc, đục thuỷ tinh thể, dính mống mắt, tăng nhãn áp, phù nề giác mạc, và nhiều bệnh lý võng mạc. Vì vậy, cần phải chuẩn đoán và điều trị sớm và triệt để để kiểm soát viêm. Tuy nhiên, việc sử dụng thuốc ở trẻ em ít được dung nạp và đòi hỏi thời gian trị liệu kéo dài hơn so với người trưởng thành.

Tiêu chuẩn vàng điều trị bệnh nhân viêm màng mạch nho dạng tự miễn là sử dụng corticosteroid tại chỗ và toàn thân. Tuy nhiên, sử dụng thuốc này lâu dài sẽ bị các biến chứng về mắt và toàn thân đáng kể, những biến chứng này càng nghiêm trọng ở trẻ em. Vì thế, liệu pháp điều chỉnh miễn dịch ít sử dụng steroid đặc biệt có ích trong trường hợp này. Methotrexate (MTX) là tác nhân ức chế miễn dịch được nghiên cứu sớm nhất và nhiều nhất. Nó được sử dụng như liệu pháp ít sử dụng steroid hàng đầu ở bệnh viêm màng mạch nho trẻ em. Tuy nhiên, MTX không được dung nạp tốt ở tất cả các trẻ. Bởi vậy, một liệu pháp tiếp theo được sử dụng ở các bệnh nhân này.

Mycophenolate mofetil (MMF; CellCept; Roche, Nutley, NJ, USA) là một thuốc ức chế miễn dịch mới, nó ức chế việc tổng hợp purine và sản xuất kháng thể bới tế bào B. Gần đây, MMF được biết nhiều như một tác nhân hiệu quả trong phòng ngừa thải loại sau khi ghép thận ở người trưởng thành. Trải qua 1 thập kỷ, nhiều nghiên cứu đã chứng minh hiệu quả tương tự của MMF ở các bệnh nhi cấy ghép. MMF cũng được chứng minh có hiệu quả trong bệnh tự miễn ở trẻ em.

Dưới đây, tác giả báo cáo cuộc thử nghiệm MMF ở bệnh nhi viêm màng mạch nho dạng tự miễn.

Mục đích: Để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của mycophenolate mofetil (MMF) monotherapy trong điều trị viêm màng mạch nho tự miễn ở trẻ em.

Phương pháp: Nhóm tác giả xem hồ sơ bệnh án của các bệnh nhân từ 18 tuổi trở xuống bị viêm màng mạch nho dạng tự miễn được điều trị với MMF từ năm 2005 đến năm 2009. Liều dùng và thời gian điều trị với NMF, tình trạng viêm, thị lực, các trị liệu điều chỉnh bệnh tự miễn trước đây, và các ảnh hưởng có hại đều được ghi nhận. Ngoài ra, còn phân loại thêm các nhóm nhỏ sau: (1) Kiểm soát bệnh lâu dài: bệnh nhân bị viêm màng mạch nho ở tình trạng thầm lặng ít nhất 2 năm khi điều trị với MMF, có không nhiều hơn 2 cơn choáng mắt được điều trị thành công khi tăng liều MMF và/hoặc 1 đợt điều trị corticosteroids ngắn (1 tháng); (2) Kiểm soát viêm ngắn hạn: bệnh nhân bị viêm màng mạch nho ở tình trạng thầm lặng ít hơn 2 năm, có không nhiều hơn 1 cơn choáng mắt được điều trị thành công khi tăng liều MMF và/hoặc 1 đợt trị liệu corticosteroids ngắn, hoặc những người bắt đầu kiểm soát được tình trạng viêm nhưng ngừng sử dụng MMF vì tác dụng có hại đáng kể.

Kết quả: Có 38 trong 52 bệnh nhân (chiếm 73.1%) kiểm soát được tình trạng viêm sau 2 tháng đơn trị liệu MMF. Trong phân tích cắt ngang,  25 bệnh nhân (48.1%) đạt tiêu chuẩn kiểm soát bệnh lâu dài, 13 bệnh nhân (25.0%) đạt  kiểm soát viêm ngắn hạn. 94.2% dân số nghiên cứu có thị lực ổn định hoặc được cải thiện. 6 bệnh nhân (11.5%) ngưng sử dụng MMF vì các tác dụng có hại đáng kể, phổ biến nhất là rối loạn dạ dày ruột.

Kết luận: Đơn trị liệu MMF an toàn và hiệu quả đối với bệnh viêm màng mạch nho tự miễn ở trẻ em.

Nguồn: http://www.medscape.org/viewarticle/739016